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艾伏替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗IDH1基因突变相关的急性髓系白血病(AML)和胆管癌。

IDH1是参与细胞能量代谢过程中的关键酶，参与葡萄糖氧化过程。当IDH1基因突变发生时，它的酶活性异常增强，导致过量的R-2-羟戊酸转变为2-羟戊酸。这种2-羟戊酸的过量产生使细胞代谢异常，细胞扩增和分化过程紊乱，从而促进肿瘤的形成和进展。艾伏替尼/艾伏尼布能够抑制IDH1酶的活性，从而减缓肿瘤的生长速度。在临床试验中，胆管癌患者在接受艾伏替尼/艾伏尼布治疗后，肿瘤的生长得到了有效的控制。

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